Что лучше спинраза или рисдиплам

Spinraza — Zolgensma — Risdiplam

Множество данных о проектах по спинальной мышечной атрофии (СМА) показывают, что этот крошечный рынок готов к серьезной конкуренции, и Novartis, Roche и Biogen борются за свои позиции.

В Ежегодной академии неврологии вступили в силу три ведущих разработчика методов лечения спинальной мышечной атрофии, которые боролись за внимание врачей, которые лечат редкое детское дегенеративное заболевание. Все представили новые убедительные наборы данных, показывающие, насколько конкурентоспособным станет этот крошечный рынок.

Рынок пришел в оживление, генная терапия Novartis Zolgensma получила одобрение США и новые данные на конференции вселят надежду, охватывая все подтипы заболевания. Между тем, обновления от Roche подтверждают, что его пероральный препарат ридиплам является жизнеспособным в будущем лечением, хотя и через пару лет после его появления на рынке.

Это особенно верно для наиболее тяжелой формы заболевания, типа 1, подгруппы пациентов, наиболее нуждающихся в лечении, и где генная терапия Novartis, как ожидается, станет стандартом лечения. Лишь немногие дети 1-го типа выживают более двух лет, но в обновленной информации об исследовании Str1ve у этих пациентов 13 из 15 младенцев, получавших золгенсма, дожили до 13,6 месяцев без постоянной вентиляции легких.

Приведенная ниже таблица показывает, что рисдиплам побеждает Спинразу. Окончательные данные от Firefish не должны быть представлены до конца года, но кажется, что в не столь отдаленном будущем Biogen придется бороться за пациентов, которые не имеют права на генную терапию.

За исключением пациентов типа 1 будущее положение Биогена не выглядит более сильным. Первый взгляд на данные сильного испытания Новартиса по субъектам с типом 2, кажется, подтверждает мнение, что регулятору будет удобно предоставить Zolgensma широкий уровень доступа; цена, которую выбирает Novartis, может сделать плательщиков менее щедрыми.

Клинически значимые улучшения моторной функции обеспечивают впечатляющее улучшение и похожи на данные, полученные Spinraza у этих пациентов. 60% пациентов старшей возрастной группы, которым было дозировано 24-60 месяцев, улучшили моторные функции более чем на три балла по шкале HFMSE через семь месяцев; в исследовании Биогена Cherish, в котором принимали на работу аналогичных пациентов, 57% имели улучшение как минимум в три пункта.

Важные различия в структуре испытаний и регистрации затрудняют сравнение, но Zolgensma, безусловно, выглядит здесь достаточно конкурентоспособно, и что важно, его готовое предложение гораздо привлекательнее, чем ежемесячные спинальные инъекции Biogen. Аналитики Evercore ISI отмечают, что в этом исследовании Novartis начала использовать группу с более высокими дозами, поэтому, похоже, есть место для дальнейшего улучшения.

Опять же, Рош не может быть забыт в этой обстановке: обновление исследования Sunfish, включающее пациентов типа 2 и типа 3, также дало очень обнадеживающие данные о выживаемости и улучшило показатели двигательной активности. Использовался другой моторный вес, называемый MFM32; среди 43 пациентов, которым было доступно 12-месячное наблюдение, 58% отметили улучшение как минимум на три балла. Широкая популяция в Sunfish делает сравнения особенно трудными, хотя общий вывод заключается в том, что рисдиплам выглядит хорошо.

Защитники Spinraza указывают, что терапия хорошо укоренилась, и что это единственный агент SMA, который был подвергнут строгим, плацебо-контролируемым исследованиям. Но эти аргументы потеряли свою актуальность, поскольку Roche и Novartis продолжают генерировать конкурентные данные в течение более длительных периодов.

Таблица была исправлена, чтобы уточнить, что данные Str1ve отсутствовали до 10,5 месяцев.

Источник

Ольга Германенко: «Не важно, какой препарат принимать при СМА, — важно начать прием как можно быстрее»

Директор фонда «Семьи СМА» — об эффективности «Золгенсма», доступе к «Спинразе», коронавирусе и новом проекте «Клиника СМА».

Ольга, давайте для начала проясним. Что такое СМА?

Если коротко, спинальная мышечная атрофия — это генетическое заболевание, которое поражает двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к отмиранию мышц. Заболевание начинается с ног и доходит до дыхания и глотания. При этом интеллект больных СМА — сохранный. Есть несколько типов СМА: от нулевого до четвертого. При нулевом дети погибают при рождении, четвертый проявляется во взрослом возрасте.

Какие лекарства от СМА существуют?

В мире разработано три лекарственных препарата для патогенетического лечения СМА и еще порядка четырех находятся на этапе клинических исследований.

Первый препарат «Нусинерсен» («Спинраза») появился в декабре 2016 года. В мае 2019 года появилась генная терапия «Онасемноген abeparvovec-xioi» («Золгенсма»). Этот препарат пока одобрен только FDA (управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) в США и Японии для лечения больных до двух лет.

Фото: guinness-records.net

В первой половине 2020 года мы ждем решения Европейского агентства лекарственных средств, и дальше станет понятно, как будет одобряться препарат и в других странах.

В нашей стране функцию регулятора выполняет министерство здравоохранения, которое одобряет или нет лекарство для применения на территории страны.

Есть третий препарат «Рисдиплам», который пока нигде не зарегистрирован, но заявка на регистрацию подана в FDА и решение по ней ожидается в мае 2020 года. Буквально на днях Рисдиплам был подан на регистрацию в России – в Минздрав, а сейчас открыта программа дорегистрационного доступа к препарату для больных СМА 1 типа и планируется открытие такой программы для больных СМА2.

По факту, сегодня мы обладаем тремя лекарствами, которые могут значительно изменить судьбу больных СМА и помочь им справляться с болезнью.

«Спинраза» и «Рисдиплам» требуют пожизненного применения и, имея схожий механизм воздействия, отличаются по способу ввода: «Нусинерсен» вводится в спинной мозг (первый год — 6 инъекций, каждый последующий — 3 инъекции), а «Рисдиплам» — это сироп, который нужно пить ежедневно.

Что касается «Золгенсма», ее принцип такой: вирус-вектор, как грузовик, доставляет в клетку белок SMN1. Этот вирус непатогенный, он просто позволяет проникнуть внутрь клетки, но организм может вырабатывать антитела в ответ на его попадание — именно поэтому «Золгенсма» вводится один раз и не может вводиться повторно.

Одной инъекции достаточно на всю жизнь?

Неясно, достаточно ли одной инъекции, потому что длительных клинических исследований нет на сегодня, период наблюдения пока составляет около пяти лет. То есть мы просто не знаем: через пять лет препарат продолжит свое действие или он где-то размоется в организме и его там не останется?

До какого возраста эффективна терапия «Золгенсма»?

Препарат «Золгенсма» пока одобрен только для применения у детей до двух лет. При этом результаты клинических исследований есть только на группе до шести месяцев. Но это, разумеется, не значит, что больные СМА старше 6 месяцев не могут получить пользу от применения терапии, — мы просто не располагаем данными, будет ли она столь же эффективна, как у пациентов младше.

Благотворительный автопробег в пользу девочки со СМА. Фото: группа «Юлиана Сырцева Югорский СМАйлик» в социальной сети «ВКонтакте»

В долгосрочном клиническом исследовании активности после терапии «Золгенсма», ставшем одним из основных при одобрении препарата, участвовали 15 пациентов. Трое из них получали низкую дозу, а 12 — терапевтическую. Из этих двенадцати два пациента стоят самостоятельно и ходят, 10 или 11 — сидят. Они никогда не сели бы сами, без лечения, это круто. Один пациент, хоть он и был в этой же группе, не смог сидеть самостоятельно. Но он чувствует себя хорошо, не нуждается в вентиляции легких, удерживает голову.

Все эти дети начали получать препарат до шести месяцев. Если мы посмотрим на график, то те больные, которые начали ходить, оба получили терапию в возрасте до трех месяцев. Это еще раз подчеркивает: результаты зависят от сроков начала лечения.

Все три препарата, которые я вам назвала,— препараты одного ряда, они не вылечивают СМА, но открывают огромные перспективы в борьбе с болезнью. И я считаю, все равно, какой препарат начнет принимать пациент, главное — начать делать это как можно быстрее.

Почему пациенты в России до сих пор не могут получить «Спинразу»?

На российских врачей давят местные органы [власти], и врачи не назначают «Спинразу». Как правило, давление оказывается еще на этапе назначения лекарства. Некоторым пациентам все же удается получить назначение.

Технология такая: у нас есть 890-е постановление правительства (о предоставлении бесплатных лекарств. — Прим. АСИ), есть назначение врачебной комиссии. С этим «набором» идут в минздрав региона. На регион ложится стоимость лекарства. В идеале после заявки министерство закупает препараты на каждого пациента.

Но это не работает, если в регионе больше 10 пациентов со СМА. [Иначе] ежегодное лечение обойдется в полмиллиарда рублей.

У нас есть Москва — более 130 пациентов, которых город не лечит. В Московской области 50 пациентов, и только два из них пролечены. У всех московских пациентов есть документация, позволяющая получить лекарство, но до сих пор московский департамент [здравоохранения] кормит нас «завтраками».

Важно, чтобы под СМА был заложен федеральный бюджет, потому что регионы не тянут. Мы хотим, чтобы это заболевание было включено в перечень высокозатратных нозологий, чтобы источником финансирования был федеральный бюджет.

Нам нужна поддержка, чтобы как можно больше людей узнали о проблемах пациентов со СМА.

Если у вас проблемы с доступом к лекарственной терапии, вы можете позвонить на бесплатную горячую линию фонда по доступу к лекарственной терапии.

Почему пациентам отказывают в получении лекарств чаще всего? Из-за отсутствия бюджетных денег?

Кто-то ссылается на то, что препарат слишком дорогой для регионального бюджета. Но пациенту какая разница, если лекарство назначено ему по жизненным показаниям? Часто отказывают, потому что СМА нет в перечне жизнеугрожающих редких заболеваний, а препарата «Спинраза» нет в списках перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП).

Фото: Pixabay.com

Часто пишут, что по применению «Спинразы» нет клинических рекомендаций, нет стандартов. Но клинические рекомендации не менялись с 2013 года — тогда вообще никакой терапии при СМА в мире не существовало. А теперь препарат есть, но ни стандарты помощи при СМА, ни клинические рекомендации так и не пересмотрены.

Влияет ли нынешняя ситуация с коронавирусом на лекарственное обеспечение пациентов со СМА и доступ к лекарствам?

Пока у нас не было обращений от пациентов со СМА, получающих лекарства, об отсрочке или откладывании лечения из-за COVID-19. Но многие учреждения переходят на карантинный режим. Отменяются плановые процедуры, операции, если они не требуют срочного вмешательства. Консультативно-диагностические центры прекращают на время принимать несрочных пациентов. В связи с этим и наш пациент не сможет получить плановый доступ к консультациям специалистов.

Кроме этого, есть российские пациенты, получающие лечение за рубежом, у них лечение отменено, госпитали их не принимают, очередные инъекции, которые должны проводиться примерно раз в четыре месяца, отменили.

Только для СМА 1 типа ввод инъекций продолжается в назначенное время. Все [остальное] откладывается. Отменяются визиты к врачам пациентов, нуждающихся в динамическом наблюдении. Где-то отменяются плановые операции по установке металлоконструкций в позвоночник, которые показаны при определенных стадиях СМА.

В России все примерно так же. Пациенты стараются вести охранительный режим, больше проводят времени дома, и по возможности им лучше не выходить, потому что люди со СМА входят в группу повышенного риска. Дети, соответственно, не получают нужную реабилитацию, которую они должны проходить планово на местах, так как нужно обезопаситься от повышенного риска инфекции.

Мы не знаем, что будет, если пропустить введение плановой дозы инъекции. Таких исследований не проводилось.

Но, разумеется, чем дольше перерыв, тем потенциально выше риски для пациентов. Слишком длительные перерывы недопустимы. Нужно учитывать эпидемиологическую ситуацию, быть на связи со своим врачом и сделать все возможное совместными усилиями для того, чтобы ввести инъекцию сразу же, насколько это возможно.

В каком режиме работает сейчас ваш фонд?

Наши подопечные продолжают получать поддержку практически без изменений. Информацию и наблюдение предоставляем все так же, но минимизировали, конечно, личные контакты. Посылки с аспираторами, зондами и другими предметами первой необходимости при определенных типах СМА отправляются в срок, консультации проводятся в полном объеме.

Фонд попросил всех сотрудников придерживаться режима самоизоляции и принимать все меры для снижения рисков.

Мы были вынуждены отменить или перенести все очные мероприятия, запланированные на апрель и май, включая два крупных образовательных мероприятия в регионах для медицинских специалистов и семей больных СМА (Школы СМА). Все рабочие процессы перевели в онлайн- или телережим.

В апреле будет стартовать наш проект «Клиника СМА». Он, к счастью, начинается с дистанционных консультаций наших координаторов с подопечными для выявления их потребностей и сбора результатов обследований у детей. А в июне запланированы консультации подопечных с врачами. Очень надеемся, что к июню [эпидемическая] ситуация стабилизируется.

Что за проект «Клиника СМА»? Расскажите, пожалуйста, подробнее.

СМА — редкое и малоизученное заболевание, и специалисты в этой области также редки, в регионах их практически нет, а статистика рождения детей с этим диагнозом неумолимо растет. Родители с детьми со СМА часто остаются один на один с диагнозом, когда на твоих глазах ребенку становится все хуже, он постепенно теряет возможность двигаться, дышать и умирает. А помочь никто не может: далеко не все медицинские учреждения и пациенты владеют информацией и знаниями, как облегчить и обустроить жизнь пациента, особенно с самыми тяжелыми формами СМА.

А облегчить жизнь — возможно. Иногда на десятилетия можно продлить двигательную активность и помочь дышать.

«Клиника СМА» дает комплексное сопровождение семьи в несколько этапов: от предварительного подробного консультирования с нашим координатором и ведения семьи, выяснения нужд, проблем, болевых точек, до встречи с лучшими врачами страны по профилю этого заболевания. Пациент из очень отдаленного района в России сможет получить полное сопровождение и консультирование врачей междисциплинарной команды, владеющих самыми передовыми знаниями и методиками поддержки людей со СМА.

И речь не только о грамотных медицинских рекомендациях, но и о знаниях: как протекает болезнь, как заниматься профилактикой симптомов, как в целом обустроить жизнь и справляться с проявлениями болезни и предупреждать их. Чем питаться, какими техническими средствами и аппаратурой пользоваться и где их взять, как правильно организовать пространство и так далее. Немаловажно также социально-психологическое и юридическое сопровождение, [которое тоже предлагает клиника].

Проще говоря, нам важно сделать так, чтобы нашим подопечным со страшным диагнозом становилось нестрашно. Потому что у них есть мы.

Клиника будет работать в форме интенсивов в Москве.

Сейчас нам нужна помощь в бесперебойной регулярной организации работы проекта «Клиника СМА». Проект получил президентский грант, который покроет часть расходов на финансирование Клиники СМА. Но оставшуюся часть нужно покрыть самостоятельно. Поэтому мы просим помочь детям с редким диагнозом СМА получать этот регулярный комплекс консультаций и наблюдений.

Сколько денег нужно проекту?

Согласно смете, сумма к самостоятельному сбору для работы «Клиники» в течение года составляет 1 870 082 рубля. Аналогичных программ для пациентов со СМА в России не существует. Мы очень надеемся на отклик и поддержку небезразличных людей и открываем сбор на официальном сайте фонда.

25 марта в открытом доступе появился справочник по правовым основам медпомощи для пациентов со СМА. Посмотреть его можно здесь.

Подписывайтесь на телеграм-канал АСИ.

Источник

2,5 миллиона долларов за укол. Как (не) лечат СМА в России

У одного из 6—10 тысяч детей есть мутация в гене, которая со временем не даст ему двигаться, есть и даже дышать. Но ребенок может вести нормальную жизнь, если вовремя получит терапию, желательно до того, как появятся первые признаки спинальной мышечной атрофии (СМА).

Первое лекарство для пациентов со СМА появилось всего несколько лет назад и доходит до российских пациентов с трудом. Сведения о новых средствах одновременно противоречивы и полны надежды.

«Такие дела» постарались разобраться в том, какие пути лечения есть у детей со СМА и почему родители взяли дело в свои руки.

Что такое СМА

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это неизлечимое заболевание, при котором у человека поврежден или вовсе отсутствует ген, отвечающий за работу двигательных нейронов. Болезнь приводит к поражению нервной системы и постепенной атрофии мышц. В результате у человека сильно искривляется позвоночник, ему становится трудно дышать, он не может двигаться, при этом его интеллект полностью сохранен.

СМА может проявиться как в первые месяцы жизни, так и в возрасте от полутора до двух лет. Но чем раньше диагностировать заболевание, тем лучше для ребенка, — лечение наиболее эффективно, когда симптомы еще не проявились. Поэтому эксперты настаивают на том, что всем новорожденным нужно проводить скрининг на СМА. Болезнь неизлечима, но если человек вовремя получает лекарства и специальное медицинское оборудование, то может полноценно жить.

Важнейшая часть терапии СМА — медикаментозная. Сейчас в мире всего три препарата, которые используют для того, чтобы замедлить или приостанавливать развитие некоторых типов спинальной мышечной атрофии — «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма».

Спинраза

«Спинразу» разработала в 2016 году американская компания «Байоджен». Поскольку у пациентов нет гена SMN1, который отвечает за двигательную активность нейронов, после инъекции препарата модифицируется другой, «резервный» ген SMN2. При регулярной терапии «Спинраза» приостанавливает развитие СМА и стабилизирует состояние больного.

Этот препарат одобрен для использования пациентами всех возрастов и со всеми типами СМА управлением по санитарному надзору за качеством медикаментов американского Минздрава (FDA). Однако важно знать, что масштабных исследований «Спинразы» не проводилось — препарат разрешили применять после исследования на 120 пациентах со СМА, потому что других видов терапии у этого редкого заболевания просто не было.

Последний существующий анализ показал, что после укола «Спинразы» больше чем у половины детей со СМА улучшилась моторика движений (37 из 73). В этой группе на 47% ниже оказался риск смерти или необходимости постоянно проводить искусственную вентиляцию легких — по сравнению с контрольной группой, которая лечения не получала.

Выяснилось также, что чем старше становится пациент, тем менее эффективно на него воздействует препарат. Однако «Спинраза» достоверно продлевает жизнь и помогает лучше двигаться хотя бы некоторым больным СМА.

«Спинраза» — единственное лекарство для людей со СМА, зарегистрированное в России. Первый год лечения «Спинразой» обходится в 45 миллионов рублей на одного пациента, а дальше лечение стоит 20 миллионов рублей в год. Такая терапия необходима пациенту на протяжении всей жизни. Пациенты имеют право получать лекарство бесплатно, за счет бюджета региона, в котором они живут, но из-за высокой цены терапии не все регионы могут справиться с такой нагрузкой.

Впервые в российские регионы «Спинраза» стала поступать только в конце января 2020 года. Пока речь идет о единичных случаях в Москве, Пскове, Чувашии, Ханты-Мансийском автономном округе, Краснодарском крае, Амурской, Московской и Тамбовской областях. Сотни других пациентов остаются без жизненно важного лечения.

Рисдиплам

В мае 2018 года швейцарская компания «Рош» представила первые результаты исследования другого препарата. По воздействию «Рисдиплам» очень похож на «Спинразу» — тоже модифицирует отсутствующий ген. Только в отличие от своего предшественника «Рисдиплам» принимается в форме сиропа и действует не только на центральную нервную систему, но и на периферическую.

Тестирование «Рисдиплама» в группе из 17 человек длилось 12 месяцев. Спустя год одиннадцать испытуемых смогли сидеть с поддержкой или без нее. Семь человек минимум пять секунд сидели без посторонней помощи, а девять — сумели держать голову в вертикальном положении.

Сейчас компания проводит клинические испытания препарата. «Рисдиплам» тестируется среди пациентов в возрасте от нуля до 60 лет с любым типом СМА. Препарат еще не прошел процедуру регистрации ни в одной стране, но в январе 2020 года «Рош» запустила глобальную программу раннего доступа. Принять участие в ней сейчас могут и пациенты из России со СМА I типа.

«Мы еще не знаем, как будет вести себя “Рисдиплам”, и можем только ориентироваться на то, что препарат исследуется на очень широкой возрастной группе пациентов, — объяснила ТД директор фонда “Семьи СМА” и мать ребенка со СМА Ольга Германенко. — Практически этот препарат исследуется для пациентов со всеми типами СМА, но пока мы не можем давать конкретной информации о том, кто может применять его».

Золгенсма

В 2019 году в мире появился еще один препарат для лечения СМА — американская компания «Авексис» представила генную терапию «Золгенсма». Лекарство направлено на то, чтобы полностью устранить генетическую причину СМА: заменить дефектный или отсутствующий ген SMN1 и тем самым остановить прогрессирование заболевания.

Пациенту требуется всего одна инъекция препарата на всю жизнь. На сегодняшний день «Золгенсма» — самый дорогой препарат в мире. Стоимость инъекции оценивается от 2,1 до 2,5 миллиона долларов.

Исследования эффективности препарата продолжаются, однако тестирования дают хорошие результаты. После инъекции «Золгенсма» большинство участников испытания не нуждаются в постоянной вентиляции легких, а половина может сидеть без поддержки. Некоторые пациенты начали самостоятельно стоять и ходить. Самый лучший ответ на терапию был у детей до четырех месяцев, результаты у старших сопоставимы с использованием «Спинразы».

Однако эксперты относятся к результатам с осторожностью: наблюдения за участниками испытаний длятся не больше четыре лет. Кроме того, в тестированиях принимали участие только несколько десятков детей со СМА в возрасте около семи месяцев, тогда как компания рекомендует использовать препарат детям до двух лет.

Профессор Лоран Сервэ, один из крупнейших специалистов по СМА в Европе, считает, что таким образом производители подают семьям ложную надежду. «Чем позже дети его получают, тем хуже оно работает, — говорится в переводе его интервью La Libre. — Дети, у которых уже развились симптомы заболевания, никогда не станут здоровыми. В таких случаях препарат не излечивает болезнь — он улучшает состояние пациентов, но так же действует и “Спинраза”. Мы знаем, что дети, у которых симптомы СМА не проявились, после инъекции “Золгенсма” развиваются нормально — и это замечательно. Но у нас нет никаких данных по пациентам старше семи месяцев, которые получили инъекцию “Золгенсма”».

«Из-за отсутствия исследований ни мы, ни врачи не можем дать подтвержденной информации об эффективности для пациентов старшей возрастной группы, — согласна с ним Ольга Германенко. — Но это не значит, что этот препарат не нужно применять пациентам в возрасте старше семи месяцев или двух лет. Наверняка можно сказать только то, что чем старше становится пациент, тем сильнее прогрессирует заболевание, и он не может рассчитывать на те же результаты лечения, что и пациенты младшего возраста».

Со 2 января 2020 года компания запустила глобальную благотворительную программу. Она готова предоставлять до 100 доз «Золгенсма» в год детям со СМА младше двух лет, которые живут в странах, где препарат еще не одобрили местные органы здравоохранения. Для участия в программе врач должен написать заявку.

Распределять препараты будут по обезличенным заявкам пациентов. Компания ставит своей целью «справедливое распределение определенного числа доз по всему миру, не выделяя ни одного ребенка или страну по сравнению с другими».

Российский фонд «Семьи СМА» относится к программе с осторожностью — система слепого отбора ставит в один ряд детей, которые могут получать другую терапию в своих странах, вместе с теми, у кого нет доступа к какому-либо лечению вовсе. Благотворители также призывают родителей не откладывать прием доступных препаратов в надежде бесплатно получить «Золгенсма».

«Когда мы видим такую невероятную цену препарата и когда мы узнаем, что его применение однократно, мы начинаем думать, что это — лучший вариант, что это и есть “волшебная таблетка”, которая нас спасет. Но, к сожалению, это не так. Никакой магии произойти не может — это такой же препарат, как и все остальные, и нельзя сказать, что он эффективнее “Спинразы” или “Рисдиплама”. Эти препараты находятся примерно в одном ряду, когда речь идет о лечении пациентов с уже развившимися симптомами», — подчеркивает Германенко.

Крик отчаяния

Первым пациентом из России, получившим «Золгенсма», стала Катя Рубцова. Девочка получила препарат за 10 дней до того, как ей исполнилось два года. Результат инъекции воодушевил родителей и врачей, но родители Кати еще нуждаются в помощи, чтобы покрыть расходы на анализы и реабилитацию.

Закрыть сбор на препарат для Кати помог анонимный благотворитель, который пожертвовал на лечение девочки 145 миллионов рублей. Сейчас надеются собрать средства на лечение семьи из Зеленограда, Калининграда, Мурманска, Воронежа, Москвы, Красноярска, Екатеринбурга, Владикавказа, Югорска и Воронежа.

«Такие масштабные сборы — это сигнал о том, что система не работает, — считает Ольга Германенко. — Это крик отчаяния родителей, которые вкладывают огромные усилия в то, чтобы помочь своему ребенку, потому что больше никто не сможет ему помочь. Государство обязано лечить таких пациентов за свой счет — так заведено во всех системах здравоохранения. Я не могу критиковать этих родителей за то, что они пытаются спасти своих детей, выворачивая свои души перед всей страной и рассказывая о своих детях, но так быть не должно».

Полностью оплатить «Золгенсма» не берется ни один благотворительный фонд. Начав однажды собирать средства на этот препарат, фонды теряют моральное право отказать в помощи другим детям со СМА, объяснил ситуацию в благотворительном секторе президент «Предания» Владимир Берхин. «Один раз собрать 155 миллионов на “Золгенсма” — это очень тяжелая, но решаемая задача, — говорит он. — Но если мы сделаем это один раз или даже если попытаемся сделать это, мы окажемся морально обязаны делать это регулярно. Кроме того, у нас нет уверенности, что тот же “Золгенсма” может помочь пациентам старше семи месяцев».

В январе 2020 года фонд «Семьи СМА» создал петицию, в которой просил включить СМА в программу высокозатратных нозологий, чтобы лекарство для пациентов смогли закупать за счет федерального бюджета. 12 февраля в Госдуме зарегистрировали законопроект от депутатов ЛДПР с предложением лечить пациентов со СМА за счет федерального бюджета.

«Каждый день мы получаем какую-то новую надежду на то, что ситуация изменится, потому что на разных уровнях каждый день принимаются какие-то решения. Но пока мы не видим позитивных решений. Мы очень положительно оцениваем этот закон: если он будет принят, мы сможем рассчитывать на то, что ситуация станет лучше. Но в то же время мы остаемся реалистами: пока решение не принято, нам нечему радоваться», — заключает Ольга Германенко.

Каждый день мы пишем о самых важных проблемах в нашей стране. Мы уверены, что их можно преодолеть, только рассказывая о том, что происходит на самом деле. Поэтому мы посылаем корреспондентов в командировки, публикуем репортажи и интервью, фотоистории и экспертные мнения. Мы собираем деньги для множества фондов — и не берем из них никакого процента на свою работу.

Но сами «Такие дела» существуют благодаря пожертвованиям. И мы просим вас оформить ежемесячное пожертвование в поддержку проекта. Любая помощь, особенно если она регулярная, помогает нам работать. Пятьдесят, сто, пятьсот рублей — это наша возможность планировать работу.

Пожалуйста, подпишитесь на любое пожертвование в нашу пользу. Спасибо.

Новости

На Ваш почтовый ящик отправлено сообщение, содержащее ссылку для подтверждения правильности адреса. Пожалуйста, перейдите по ссылке для завершения подписки.

Если письмо не пришло в течение 15 минут, проверьте папку «Спам». Если письмо вдруг попало в эту папку, откройте письмо, нажмите кнопку «Не спам» и перейдите по ссылке подтверждения. Если же письма нет и в папке «Спам», попробуйте подписаться ещё раз. Возможно, вы ошиблись при вводе адреса.

Исключительные права на фото- и иные материалы принадлежат авторам. Любое размещение материалов на сторонних ресурсах необходимо согласовывать с правообладателями.

По всем вопросам обращайтесь на mne@nuzhnapomosh.ru

Нашли опечатку? Выделите слово и нажмите Ctrl+Enter

Нашли опечатку? Выделите слово и нажмите Ctrl+Enter

Благотворительный фонд помощи социально-незащищенным гражданам «Нужна помощь»

Адрес: 119270, г. Москва, Лужнецкая набережная, д. 2/4, стр. 16, помещение 405
ИНН: 9710001171
КПП: 770401001
ОГРН: 1157700014053
р/с 40703810701270000111
в ТОЧКА ПАО БАНКА «ФК ОТКРЫТИЕ»
к/с 30101810845250000999
БИК 044525999

Благотворительного фонда помощи социально-незащищенным гражданам «Нужна помощь» в отношении обработки персональных данных и сведения о реализуемых требованиях к защите персональных данных

Источник